La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Kresladi, una terapia génica desarrollada por Rocket Pharma, para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo 1 (LAD-1), una enfermedad ultrarrara que deja a los niños vulnerables a infecciones potencialmente mortales. LAD-1 afecta aproximadamente a 1 de cada millón de personas. La terapia fue inicialmente rechazada por la FDA en 2024 por problemas de fabricación. Kresladi está aprobada solo para niños sin donante hermano compatible para trasplante de células madre.