La FDA ha aprobado Avlayah, un nuevo medicamento de Denali Therapeutics para el síndrome de Hunter, una enfermedad genética rara también conocida como MPS II. La aprobación es notable porque la FDA rechazó recientemente una terapia génica competidora de Regenxbio para la misma condición, exigiendo más evidencia clínica. La decisión llega en medio de la creciente preocupación por el enfoque de la FDA hacia los tratamientos de enfermedades raras, donde las comunidades de pacientes tienen opciones terapéuticas limitadas. Avlayah representa un hito significativo para la comunidad de enfermedades raras. El síndrome de Hunter afecta a aproximadamente 500 personas en EE.UU.